L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha riconosciuto lo status di innovatività a sotatercept per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP). La decisione è stata presa dal Consiglio di Amministrazione dell’AIFA il 15 dicembre 2025; la pubblicazione della determina di rimborsabilità in Gazzetta Ufficiale rende operativa l’estensione dell’accesso al farmaco.
Sotatercept è un farmaco biologico first in class, appartenente a una nuova classe terapeutica, gli inibitori del segnale dell’attivina, ed è la prima terapia in grado di agire direttamente sui meccanismi biologici alla base della IAP, con il potenziale di modificarne il decorso.
Il riconoscimento di AIFA segue l’approvazione della Commissione Europea, avvenuta nell’agosto 2024, e si inserisce in un percorso regolatorio che ha visto l’attribuzione da parte dell’EMA delle qualifiche di Priority Medicine (PRIME) e di farmaco orfano.
La decisione dell’AIFA si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III STELLAR, nel quale sotatercept ha dimostrato benefici clinici significativi rispetto alla terapia standard. In particolare, il trattamento ha portato a un miglioramento di 41 metri nel test del cammino in 6 minuti (6MWD) e a una riduzione dell’84% del rischio di peggioramento clinico.
In Italia si stima che circa 3.500 persone convivano con l’Ipertensione Arteriosa Polmonare, una patologia rara, progressiva e gravemente invalidante, per la quale le terapie disponibili migliorano i sintomi ma non intervengono direttamente sul rimodellamento vascolare o cardiaco.
